Un paciente afecto de una enfermedad rara –mucopolisacaridosis tipo 1- seguido en la Unidad de Metabolismo del Servicio de Pediatría del Hospital Universitario Cruces es uno de los 8 participantes a nivel mundial en un ensayo clínico pionero con un nuevo abordaje terapéutico (trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos tras modificación mediante terapia génica) llevado a cabo en el Hospital San Raffaele, en Milán. Los resultados han sido muy favorables y se han publicado este mes en la prestigiosa revista New England Journal of Medicine. Dada la importancia de los resultados obtenidos, el artículo se acompaña de un artículo editorial en el mismo número de la revista en el que se abre la puerta a un cambio de paradigma en el tratamiento de esta enfermedad. La Unidad de Enfermedades Metabólicas Hereditarias del Hospital Universitario Cruces es centro de referencia a nivel nacional (CSUR), y miembro de la red de centros de referencia a nivel europeo (Metab-ERN) en enfermedades metabólicas hereditarias. El Dr. Javier de las Heras, pediatra y coordinador de esta unidad, es colaborador en este trabajo científico y, junto con la Dra. Itziar Astigarraga, jefa del Servicio de Pediatría, manifiesta que “estamos especialmente contentos de que nuestro paciente haya podido beneficiarse de este novedoso tratamiento, que sin ninguna duda ha cambiado por completo las expectativas de vida de este niño y gracias a esta investigación esperamos que muchos más niños se puedan beneficiar del mismo en un futuro”.
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Este texto es un comunicado de la organización sanitaria integrada Enkarterri Cruces de Osakidetza
