En el servicio de Pediatría del Hospital Universitario Cruces de Osakidetza se ha puesto en marcha un ensayo clínico fase 1-2 con tecnología de RNA mensajero para el tratamiento de una enfermedad rara, la acidemia metilmalónica.
El Dr. Javier de las Heras, pediatra y coordinador del CSUR y Metab-ERN de Enfermedades Metabólicas Hereditarias, es el Investigador Principal del ensayo mRNA-3705-P101 cuyo promotor es Moderna, que cuenta con la colaboración de los servicios de pediatría y de análisis clínicos, así como de personal de psicología.
Un primer paciente ha comenzado el tratamiento recientemente, siendo el primero a nivel nacional.
La acidemia metilmalónica es una enfermedad rara del metabolismo de los aminoácidos ramificados. Es una enfermedad multisistémica, en la que se afectan múltiples órganos (riñón, páncreas, médula ósea…). Además, los pacientes sufren descompensaciones metabólicas potencialmente mortales y, desgraciadamente, en la actualidad no existe un tratamiento curativo, estando los pacientes avocados a un trasplante renal +- hepático durante la niñez o juventud.
Este ensayo clínico, altamente esperado por los pacientes, abre esperanza para un futuro mejor para los enfermos con acidemia metilmalónica.
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Este texto es un comunicado de la organización sanitaria integrada Enkarterri Cruces de Osakidetza
